速递｜原启生物宣布GPRC5D CAR-T 获FDA授予快速通道资格认定 用于治疗RRMM

　　中国上海，美国新泽西—2024年7月15日—原启生物宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格 (Fast Track Designation, [FTD]) ，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) ，获得这一资格将有利于OriCAR-017加快推进临床试验以及上市注册进度。此前，FDA已授予OriCAR-017孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, [ODD])，并批准了该新药临床试验申请 (IND)。

　　关于OriCAR-017

　　OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法，为复发性和难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。该疗法依托原启生物自主研发的技术平台，在抗体亲和力、抗原结合活性与持久性、抗肿瘤疗效以及安全性方面均展现出卓 越表现。它已先后获得中国国家食品药品监督管理局 (NMPA) 和美国FDA的IND批准。目前，中美两地的临床试验(中国NCT06182696，美国NCT06271252）正在积极推进中。

　　在今年6月初的2024 ASCO年会会议上，原启生物口头报道了OriCAR-017的24个月长期随访数据。数据显示，OriCAR-017对经过抗CD38、蛋白酶抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）及BCMA CAR-T治疗均失败的RRMM患者展现出了深度且持久的反应，且安全性表现良好。这一结果进一步表明，OriCAR-017有望成为RRMM患者的一种全 新治疗选择。

　　所有10名患者对治疗均反应良好，总缓解率达到100%，其中严格完全缓解率为80%。尤为值得关注的是，所有患者在第28天均达到了100%的微小残留病灶阴性率，并在第3个月得到了确认。在安全性方面，未观察到≥3级的细胞因子释放综合征（CRS），无严重不良事件或治疗相关死亡发生。同时，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和/或与剂量限制性毒性（DLT）相关的毒性反应，也未见小脑疾病等神经毒性的报道，无迟发性感染发生。

　　目前, 原启生物在中美两地均已建立运营团队, 正全力以赴地推动公司产品管线的全球临床开发工作。

　　关于FDA快速通道资格

　　美国FDA的快速通道资格旨在加速针对严重疾病的新药开发和审批过程，以解决尚未满足的医疗需求。通常获得此资格的新药可能是针对特定严重疾病的首 个治疗方法，或者在临床上相较于现有疗法具有显 著优势，能够为那些对现有疗法效果不佳或不耐受的患者提供新的治疗选择，使他们从中获益。

　　此次获得快速通道资格认定，公司将有更多机会就OriCAR-017项目在后续开发计划与美国FDA进行更频繁的互动，讨论在研药物的临床数据，并享受加速审批、优 先审评资格。此外，公司还可以在提交新药生产上市注册申请或生物制品许可申请（NDA/BLA）时，向FDA滚动递交新药研究资料，为后续的临床开发和加快新药上市提供了有力保障。

　　关于原启

　　原启生物是一家临床阶段的生物技术公司, 致力成为创新驱动的全球领 先肿瘤免疫疗法开 拓者, 目前专注开发创新型细胞疗法, 以解决全球肿瘤学和免疫学领域未被满足的医疗需求。通过自主创新的Ori®Ab抗体筛选和工程平台、Ori®CAR结构平台以及在CMC领域积累的专识, 原启生物开发了多条治疗血液肿瘤和实体肿瘤的产品管线, 并在探索性临床研究中验证出良好的安全性和有效性, 相关临床研究数据分别在2021 ASCO, 2022 ASCO, 2022 EHA, 2024 ASCO, 以及《柳叶刀血液学》等国际会议以及国际学术期刊发布。

　　前瞻性声明

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